研究团队通过基因-疾病-药物数据库,发现哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 是 RPF 中的关键信号蛋白,而mTOR 抑制剂西罗莫司影响许多RPF 通路,由此设计了一种临床疗法,将逐渐减少剂量的泼尼松与长期稳定剂量的mTOR 抑制剂西罗莫司相结合。随后研究人员实施了一项单臂临床试验,评估了 8名 RPF 患者在第 0、12 和 48 周时的治疗效果。通过CT监测纤维组织大小,生化实验室检测炎症和肾功能的标志物以用于评估药物副作用,流式细胞仪检测免疫细胞类型和丰度, Olink蛋白质组学检测血浆炎症蛋白的丰度。
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23-03-09